筋肉が骨に変わる難病 iPS細胞の遺伝子操作で治療 京大

　

　

　　筋肉組織の一部が徐々に骨に変わる難病患者の皮膚から作ったiPS細胞を遺伝子操作で修復し、骨になりにくくすることを成功させたと、京都大学iPS細胞研究所のグループが12日発表した。

　

　
　　「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」は遺伝子の異常で筋肉や靭帯（じんたい）、腱（けん）などの組織に、徐々に骨ができてしまう病気で、200万人に1人の割合で発症する。国内にも40～70人の患者がいるとされるが、有効な治療法は無かった。

　

　
　　京大の戸口田淳也教授らのグループは、患者の皮膚から作ったFOPを持つiPS細胞を分化させたところ大きな軟骨ができた。この軟骨組織を観察し、軟骨を作りやすくする2つの遺伝子を特定。

　

　　
　　これらの遺伝子を操作し、正常な遺伝子に置き換えた結果、軟骨の形成を抑えることに成功したという。戸口田教授は「修復前後のiPS細胞を比較することで、病気のメカニズムや治療薬の開発につながる」と話している。

　

　　なおこの論文は、米科学誌「Stem Cells」電子版に12日付で掲載された。